बेंगलुरु: अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन ने शुक्रवार को कहा कि उसने एक दुर्लभ, आनुवांशिक बीमारी के लिए स्टेल्थ बायोथेरेप्यूटिक्स के एक बार दैनिक इंजेक्शन को मंजूरी दे दी है, जो मुख्य रूप से पुरुषों को प्रभावित करता है, जिससे यह इस स्थिति के लिए हरी झंडी पाने वाला पहला उपचार बन गया है।
स्टील्थ के फोर्ज़िनिटी को कम से कम 30 किलोग्राम वजन वाले रोगियों में बार्थ सिंड्रोम के इलाज के लिए त्वरित मंजूरी दी गई थी।
बार्थ सिंड्रोम माइटोकॉन्ड्रिया, कोशिकाओं के ऊर्जा उत्पादक भागों की एक दुर्लभ, गंभीर और जीवन-घातक बीमारी है।
यह आम तौर पर शैशवावस्था में गंभीर हृदय विफलता से शुरू होता है, और समय से पहले मृत्यु का कारण बनता है। एफडीए के अनुसार, किशोरावस्था और वयस्कता तक जीवित रहने वाले मरीजों में अक्सर थकान, खराब सहनशक्ति और व्यायाम असहिष्णुता होती है।
नेशनल इंस्टीट्यूट ऑफ हेल्थ की वेबसाइट पर एक अध्ययन के अनुसार, 2020 तक, दुनिया भर में अनुमानित 230 से 250 पुरुषों में बार्थ सिंड्रोम की पहचान की गई थी।
त्वचा के नीचे या चमड़े के नीचे का इंजेक्शन माइटोकॉन्ड्रिया के आंतरिक भाग से जुड़कर, इसकी संरचना और कार्य में सुधार करके काम करता है।
त्वरित अनुमोदन घुटने पर पैर को सीधा करने के लिए उपयोग की जाने वाली मांसपेशियों की बेहतर ताकत पर आधारित है। एफडीए ने कहा कि वह इस सुधार को उचित रूप से रोगी के लाभ की भविष्यवाणी करने की संभावना मानता है, जैसे कि अधिक आसानी से खड़े होने या दूर तक चलने की क्षमता।
एफडीए के त्वरित अनुमोदन मार्ग के तहत जो गंभीर स्थितियों का इलाज करने वाली और अधूरी चिकित्सा आवश्यकता को पूरा करने वाली दवाओं को पहले मंजूरी देने की अनुमति देता है, यह अतिरिक्त पोस्ट-मार्केट परीक्षणों को अनिवार्य करता है जो दवा के लाभों को सत्यापित करते हैं।
निजी तौर पर आयोजित स्टील्थ यह पुष्टि करने के लिए एक परीक्षण करेगा कि घुटने की मांसपेशियों की ताकत में देखे गए परिवर्तन रोगी के लाभ में परिवर्तित होते हैं।
यदि परीक्षण के डेटा दवा की प्रभावशीलता नहीं दिखाते हैं, तो नियामक कंपनी को इसे बाजार से वापस लेने के लिए कह सकता है।
(बेंगलुरु में पुयान सिंह द्वारा रिपोर्टिंग; कृष्ण चंद्र एलुरी द्वारा संपादन)
